药物经济学（Pharmacoeconomics）

　　药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用。广义的药物经济学（pharmaceutical economics）主要研究药品供需方的经济行为，供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等。狭义的药物经济学（pharmacoeconomics）是一门将经济学基本原理，方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导，从全社会角度展开研究，以求最大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。其主要任务是测量，对比分析和评价不同药物治疗方案，药物治疗方案与其他治疗方案（如手术治疗，理疗等），以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据。

药物经济学在我国兴起于20世纪70年代，与卫生经济学的评价方法基本相同，即成本最小化分析，成本效果分析，成本效用分析和成本效益分析。

患了高血压需要终身服药，但治疗药物有贵有贱，患者的经济承受能力有强有弱。在这里，我们要提醒低收入的人们，您千万不要在昂贵的治疗费用面前望而却步，您可以选择一些价廉效优的治疗方案，年治疗费用在50元左右。
　　药物经济学是自20世纪70年代后期发展起来的一门边缘性应用学科，如今已受到普遍重视。它不仅关注药物的治疗效果，同时关注药物的治疗费用。药物经济学作为一种科学方法，可以帮助我们在治疗疾病过程中选择最佳治疗方案，合理用药，以最小的费用获得最佳的疗效。
　　高血压是当今最常见最多发的心血管疾病，患者一旦被确定为高血压就需要终身治疗。目前治疗高血压的药物很多，归纳起来有6大类，约80个品种，每片药的价格也从几分至十几元不等。如何选择有效、经济、合理的降压药？我想用药物经济学原理对我们医院比较常用的三种I、II期原发性高血压药物治疗方案进行分析，可以帮助患者学会选择治疗方案。
　　方案一：硝苯地平片（心痛定）10mg＋心得安片10mg，均每日3次。
　　方案二：依那普利胶囊5mg，每日2次＋寿比山片（吲达帕胺）1.25mg，每日1次。
　　方案三：波依定（非洛地平缓释片）2.5mg＋倍他乐克片（美托洛尔）25mg，均每日1次。
　　上述三种方案经临床148例验证，有效率分别为87.5%、90.62%、94.12%。这三个方案的月治疗费用按2002年3月药品价格计算，分别为3.90元、71.10元、80.10元。从我院长期的临床应用结果看，三种方案降压持续时间均较长，服药依从性好，未出现过严重的不良反应，比较适宜I、II期原发性高血压治疗维持用药。单从降压效果比较看，无明显差异，但药品费用相差甚远。因此，从药物经济学角度看，方案一花费的成本最小，被认为是最佳方案。
　　但药物经济学降低医疗费用与提高疗效是辩证统一的。所谓最低费用并不是单纯比较两种或多种药品价格的高低，更重要的是注重健康效果的比较，即比较患者接受治疗后所产生的疗效，包括经济上的支出，心理承受的压力，生活质量的改善，延长寿命等。大量研究资料表明，方案一药品费用虽低，但不能降低心血管疾病的死亡率。方案三药品费用虽高，但血压控制平稳，有利于保护心、脑、肾等重要器官，降低心血管疾病死亡率约1/3～1/5。另外被测者回答健康状况（身体、精神、社会活动、高血压引起的副作用等方面）问卷也表明，采用方案三治疗的病人健康状况要好于方案一治疗的病人。因而从药物经济学的费用－效益看，方案三优于方案一。
　　因此我们在选择治疗方案时，不但要坚持低费用、高疗效的原则，还要考虑自己的经济状况和心理承受能力。由于我国的高血压患者中，低收入者占多数，特别是在广大农村，生活尚比较贫困，这部分患者可使用价廉有效的降压药物，如选择方案一。这样一年花费不到50元药费，有利于提高疾病治疗率和控制率，可以说符合我国国情。而对于那些经济条件较好的患者，应优先选择方案三，这样有利于保护心、脑、肾等重要器官，提高降压疗效，减少并发症，改善生活质量，达到延长寿命的根本目的。

 

药物经济学是药物学与经济学的结合，药物学主要研究的是药品的疗效和安全性，经济学考虑的是投入产出，即研究如何以最小的投入获得最大的产出。经济学所指成本不仅包括会计成本，还包括机会成本。以往在计算成本往往忽视了机会成本的存在，药物经济学不是针对某个患者而言的，而是针对整个社会人群，对使用不同的治疗方案及不同药物对相同的患者群体进行经济学的研究。

 

    前瞻性研究是借助药物临床试验严格的随机对照双盲设计，可以获得较强的可信度，同时在药物治疗过程中可采集病人生命质量或效用变化等相关信息。但是由于前瞻性研究规定入选病人的取舍标准，对患者人群适用性存在一定的问题。回顾性研究通过对已有临床试验病人的疗效与费用的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省钱的研究方法。但由于资料的散在性，统计方法的差异等原因，这种偏倚性较大，同时由于难以获得病人生命质量而不能做成本效用分析。因此，一般新药进行Ⅳ期临床试验时，开展药物经济学研究比较客观一些，这是因为样本量扩大了。

    药物经济学在国外也是自上世纪70年代发展起来的，国内第一篇真正意义上的药物经济学文章是在1994年发表的。到目前为止，经检索，国内有关的文章将近4000多篇。但国家食品药品监督管理局(SFDA)药品评价中心在修订2004年版《国家基本药物目录》时，查阅这些文章却发现只有9%的可采用性，这是由于我国缺乏一个药物经济学的评价指南。而国外，比如澳大利亚、加拿大和英国等都具有这种国家性的药物经济学评价指南。

    澳大利亚早在1990年就提出了制药企业新药申请列入政府医疗保险药品目录时，增加对新药进行药物经济学评价的新指南，并于1993年1月开始实施新指南，这是药物经济学评价首次作为药品评审的一项正式指标。与药品的安全性和有效性同等考虑，从而实现了药物经济学评价与药品政策法规接轨，共同控制药品费用。新指南要求药品供应商必须提供一系列证明该药比现行目录中已有药物更安全有效的资料外，还应提供通过药物经济学评价结果，说明新药比已列入目录的治疗同种疾病的现有药物或其它非药物治疗手段更经济。对于评价方法，政府提倡用成本-效用分析。政府部门参考专家意见，公布认可的健康指标及成本-效用比值作为决策依据(即成本-效用比低于某一参数时予以列入)。

    药物经济学可为国家制定产业发展方向提供决策依据。近年来新型药用辅料和包装材料不断出现，如何提高药物的人体生物利用度、降低不良反应、避免首过效应成了新的研究方向，大输液行业的治疗性输液和软包装袋也得到很大的发展。药物经济学对于新药的研发越来越重要，世界上对新药研发投入的资金很大，其研究周期长、风险大、成功率低，这几个因素决定了新药在研发过程中需要从经济学的角度来评价。

    跨国制药企业设有“产业发展部”，对研发过程中的新药进行监控，到一定阶段后，就要进行药物经济学评价，以决定是否进一步追加投入。如果药物开发成功，也上市了，但却缺乏药物经济学价值，难以替代现有市场上的药品，那这个药物开发就失去了上市的意义，意味着更大的损失。目前，1/3的上市产品就因为出现上述问题而不成功。也因此，国外企业才会建立＂产业发展部＂开展药物经济学的监测和评价。

    目前，在国内开展药物经济学评价的困难在于缺乏一个中立的评价机构。国外对此的要求很严格，甚至要求公示评价的资金来源。企业自行评价的结论经常受到质疑，评价结果往往不会被采用，这是一个两难的情况。如果我国有药物经济学评价指南，而后，能有一些中立的评估机构依据指南来对药物进行药物经济学评价，公正性和可信度就会大大提高，企业也不会浪费钱财。中立机构按指南要求，公开地、公正地、诚信地开展药物经济学评价，资料具有较高的可信度。

    药物经济学将逐渐成为行业发展的一个有力武器，关注药品的安全性、有效性、经济性即将成为行业关注的课题。这是一个好的发展趋势，也是必然的发展趋势。政府需要在这中间起引导作用。经过不断的呼吁，SFDA药品评价中心在2004年年底委托中国医师学会组织起草制定中国的药物经济学评价指南，胡善联、李大魁等专家都是起草组成员。这说明，药物经济学在国内的发展开始走上规范化轨道。

 

     摘 要 目的：提出药物经济学健康发展的看法和建议；方法：全面介绍国外药物经济学研究的一些做法、今后研究的重点和难点。结果：成本-效益分析和生活质量指标的确定是今后研究的方向，药物经济学研究中心和研究准则是确保药物经济学顺利发展的基础。结论：必须建立我国的药物经济学研究中心，制定药物经济学研究准则和规章制度，注重研究结果的应用和研究人员的培养。

    关键词 药物经济学 成本-效益分析 成本-效用分析 意愿支付

    药物经济学的概念和方法在国内已介绍多年，已逐渐引起广大医药学工作者和卫生行政部门领导的兴趣和重视。近年来，一些学术组织和外资制药企业开始投入资金和人力，开展药物经济学的研究，表明其对药物经济学意识有所加强，认识到药物经济学对其产品促销的价值。但从整体上看，国内还未普遍地开展药物经济学研究，究其原因是目前卫生系统还缺乏药物经济学发展的适宜土壤，广大研究人员对如何开展药物经济学研究还不是很清楚，更多的是停留在理论的宣传上，研究的深度不够，卫生行政部门领导对药物经济学的重要性还缺乏充分的认识。今后如何开展药物经济学研究，如何发挥药物经济学研究在控制药品费用上涨方面的作用，使药物经济学研究结果早日造福于人民，促进药物经济学的健康发展是大家所关心的问题。对此，笔者提出了自己的看法和建议，与大家共同探讨。

    l药物经济学理论和方法的深入研究

    药物经济学的基本理论和方法通过一些学者近几年来的引进和介绍已逐渐为广‘大的研究人员所了解。但药物经济学作为一门新兴的边缘学科，其在许多方面还不成熟、有待完善，在国外也还处在研究和探讨阶段。目前研究的重点主要集中在：

    1.1成本-效用分析中生活质量指标的研究

    成本-效用分析的指标是与健康相关的生活质量，生活质量指标的确定将直接影响药物治疗后的效用值。采用统一的生活质量指标，有利于进行不同疾病诊疗措施间的比较。然而，由于生活质量指标是不同健康状态的一定比例组合，而不同疾病影响生活质量的不同方面，指标中具体健康状态的选择以及其占生活质量指标的比例大小争论较大。一方面，通用生活质量指标适用不同疾病间的比较，在卫生决策中不可缺少。另一方面.疾病特有的生活质量指标较通用指标更适合该疾病不同药物治疗的比较，其结果较通用生活质量指标更可靠，对于影响人民健康的主要疾病，例如糖尿病、冠心病、肿瘤等，疾病特定的指标具有一定参考价值。通用以及专用疾病生活质量指标的制订需要临床、公卫、药物经济学各方面专家的参与，特别需要具有卫生决策经验的研究者和卫生政策制定者参与。我国在生活质量的研究方面基本上是处于空白状态，国外学者在生活质量的研究方面则做了大量的工作，已经设计出许多生活质量量表。由于生活质量的测量涉及心理、生理、日常活动和功能状况等方面，因而影响因素甚多。如何利用国外已有的量表，设计出符合我国人群特点的生活质量量表是今后研究的关键。研究的重点应集中在发病率较高的慢性病上，如高血压、冠心病以及肿瘤等。

    1.2成本-效益分析以及意愿支付法的方法学研究

    成本-效益分析在其他公共决策中普遍应用，是公共金融学的主要研究手段之一，其结果以项目的净社会效益来表示，较成本-效用分析更符合经济学原则。然而，成本-效益分析要求给予生命、健康 定的客观货币价值，较难为临床医务人员以及—般公众所接受。比较易于接受的方法是调查适当对象的意愿支付值(Willingness to pay，简称 WTP)，将其作为生命、健康的货币价值，进行成本-效益分析，该法称为意愿支付法(简称 WTP法)。

    意愿支付法是一种用以测量健康改善(包括病情改善和精神痛苦减轻)所带来的价值的方法，它是建立在效用理论基础上的。它认为人的效用由两部分组成，一是人的健康状况，一是人的收入[1]。健康改善的 WTP可用下面的函数或等式来表示：

 

    U(Y—WTP，P，Hl)＝ U(Y， P，H2)

    其中 Y是税后收入， P是非健康物品的价格， WTP是意愿支付值， Hl表示完全健康状态， H2表示非健康状态。意愿支付值(WTP)受被询问者年龄、性别、教育程度、收入、是否患病或可能患病、危险因素等多方面的影响。如何计算不同社会层次、不同收人人群、患病者与末患病者的意愿支付值，是未来成本-效益分析的研究方向。

    未来药物经济学研究的方向是与药物随机临床试验研究相结合，在收集药物有效性、副作用等临床效果的同时收集有关成本、效果信息。随机临床试验具有严格的对照人群，能够提供可靠的药物疗效信息，但其对照药物往往不是现有的最佳治 疗药物;试验设计一般不包括药物经济学研究所需的成本信息；其数据收集时间较短，常常不能观测到药物经济学研究需要的临床健康效果信息。药物经济学研究和随机临床试验的结合，需要从试验的设计开始，增加成本信息的收集，可能的情况下延长观察时间，或者进行远期疗效的模型预测。由于临床治疗人群较随机临床试验的目标人群复杂以及实际治疗效果可能低于随机临床试验中的疗效，药物经济学研究有必要参考其他临床观察数据，进行亚人群分析和疗效的不确定性分析。另外，由于随机临床试验是在理想和标准状态下进行的，有时并不反映临床的实际使用情况，必须与回顾性的自然研究结果进行比较，使研究结果更具说服力。

    单中心与多中心研究也是研究中值得重视的因素[2]。只在一个医院或是一个医学中心进行的药物经济学研究，叫单中心研究。如果按照统一设计的方法，同时在若干所医院或医学中心进行同一药物的经济学研究，即多中心研究。多中心研究可以在较短的时间收集到足够多的病例，同时可以比较不同医院的结果，以便找出是否有偏倚存在。但是，多中心研究有时对各中心研究的一致性难以保证，必须注意质量控制，统一方法，特别是成本的计算、病例的选择等方面，因多中心的项目成本的价格可能不—致，医疗技术水平也可能不一样，如何解决和处理好这些问题，是确保多中心研究质量的关键。